В разработка е ново лекарство за рядката болест порфирия
Екип от български лекари и пациенти е част от мащабно клинично проучване, с което се цели производството на ново лекарство за облекчаване на симптомите при рядкото заболяване порфирия.
Резултатите от проучването са публикувани в престижното медицинско списание The New England Journal of Medicine. В него е отбелязан и приносът на Лабораторията по порфирии и молекулярна диагностика на вирусни чернодробни заболявания в столичната Университетска болница "Св. Иван Рилски".
Началникът на лабораторията доц. Анета Иванова споделя, че порфирията е рядка, но социално значима болест, която засяга основно млади момичета в пубертета или малко след него. Причинява се от дефектен ген, предаван на поколенията.
Множество лекарства, които смятаме за безобидни, алкохолът, стресът и гладуването могат да дадат старт на симптомите. Острата порфирична криза протича много тежко, с непоносими коремни болки, повръщане, ускорен пулс, мускулна слабост и червена урина. Ако не се лекува, заболяването води до хронифициране, трайно увреждане и фатален изход.
Разработването на нови лекарства за облекчаване на страданието на тези пациенти е изключително значимо и необходимо. Новото лекарство вече се използва по света, а у нас е в процес на регистрация.
Медикаментът е резултат от научно откритие, удостоено с Нобелова награда, и участието на учени от световен ранг в разработката на лекарството. Одобрението от оторизираните институции в Европа и Съединените щати се основава на наблюдението във всички центрове на пациентите, докато се лекуват.
В клиничното проучване участие са взели 97 пациенти от цял свят, сред които и няколко българи. За да се включат, те трябва да страдат от определена рядка форма на заболяването и да нямат странични заболявания. При българските пациенти лекарството дава много добри резултати.
Именно българското участие в проучването ще спомогне за регистрацията и разпространението на лекарството в страната. Това ще помогне на много хора да живеят по-добре.
Източник: БНР